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儿童癌症存活率:伦敦大学学院KathyPritchard-Jone

发布时间:2019-03-07 12:37:37

儿童癌症存活率:伦敦大学学院Kathy Pritchard-Jones教授访谈录 采访由April Cashin-Garbutt,MA(Cantab)于2013年7月24日进行 请您简要介绍过去50年来儿童癌症存活率的历史? 早在20世纪60年代

  儿童癌症存活率:伦敦大学学院Kathy Pritchard-Jones教授访谈录

  采访由April Cashin-Garbutt,MA(Cantab)于2013年7月24日进行

  请您简要介绍过去50年来儿童癌症存活率的历史?

  早在20世纪60年代早期,就在化疗真正开始使用之前,只有约30%的儿童存活了癌症。这主要是因为他们患有可以接受手术的癌症。

  因此,随着化疗的增长和对如何使用它的理解,我们已经看到从20世纪60年代的30%存活率到大约80%的预计在2000年代患儿童癌症的儿童中稳定的改善。

  您认为哪些因素对儿童癌症生存率的显着改善负有主要责任?

  当然,最重要的进步可能是化疗的可用性 - 这种化疗开始于20世纪60年代开始使用。但是,为了在人口层面产生重大影响,需要系统安全地推出。这要求医生在这个复杂的领域中感兴趣并专注并集中他们所需的资源来治疗儿童。

  治疗白血病是第一个表现出生存率迅速提高的儿童期癌症–从20世纪60年代初的10%起点到20世纪80年代的60%以上。这可能是因为血液学家能够通过他们自己的努力引入诊断和治疗方面的创新并且使用非常有效的化疗,而实体瘤的治疗需要协调更多的学科,包括成像,手术和放射治疗,所有这些都是必须发展罕见肿瘤的专业知识,这些肿瘤并不是他们常规临床实践的重要组成部分。

  此外,许多化疗方案在实现完全或非常好的部分缓解方面不太成功,并且是“本地控制”的标准方法。在成人中使用的实体肿瘤(广泛的切除和/或放射)在成长中的儿童中存在不可接受的副作用的风险。

  最终,专业人士共同努力,在国家和国际层面上发展整个团队在这些罕见疾病方面的专业知识,使得精心设计的临床试验能够以逐步的方式进行。在这些试验中,这与新诊断的患有癌症的儿童的高参与率一起,导致基于强有力的伙伴关系工作的不断改善的临床研究环境。

  每年还有多少孩子因癌症而丧生?

  在治疗效果最好的高收入国家,每年仍有5,000多名儿童在15岁生日前死于癌症。相比之下,每年有超过95,000名儿童死于中低收入国家的癌症,这些国家约占世界儿童的80%。

  您认为儿童癌症存活率的进展目前是否受到威胁?

  毫无疑问是的,并且出于一系列复杂的原因。首先,在高收入国家,自2000年以来,生存率和死亡率的提高率确实放缓。(Pritchard-Jones,K.,Pieters,R。等人(2013)持续创新和改善治疗儿童癌症:来自高收入国家的经验教训。“柳叶刀肿瘤学”,第14卷,第3期,第e95页,ed3; e103)

  我们在这里继续取得进展的唯一方法是引入比我们目前使用的强化疗更有效的全新治疗方法。这意味着利用新的,更有针对性的抗癌药物的爆炸,这些药物主要针对成人癌症开发,并通过生物学驱动的方法智能地使用它们来治疗儿童癌症。

  虽然目标破坏的机制可能不同,但涉及许多相同的分子途径,因此不太可能从成人经验中直接推断。

  具有适当伴随生物标志物分析的儿科特异性试验将是至关重要的,并且大多数需要国际合作才能达到其招募目标。然而,这些试验变得越来越昂贵并且行为官僚,特别是在儿科年龄组和跨越国界。

  还需要对儿童期癌症的临床前研究提供更多支持,以便更好地理解分子驱动因素,以允许适当优先选择过多的靶向药物用于早期临床试验。因此,为罕见疾病的此类研究提供资金是一个进一步的威胁。

  其次,对于80%生活在世界各地且资源较少的儿童而言,挑战在于让政府优先考虑并将儿童纳入其癌症计划,并开发基础设施,以便至少安全地提供基本治疗,尽可能有效。

  与高收入国家机构的结对计划支持了一些倡议,这些计划使当地团队能够开始治疗那些治愈率最高的癌症。通过工作人员培训,新设备以及成功治疗以前无望或困难的情况所带来的动力,这不仅给患有癌症的儿童带来了好处,也给当地的一般儿童保健服务带来了好处。

  通过参与临床试验和研究支持使用基于证据的决策是非常重要的,但许多国家仍然没有最基本的癌症登记形式来获取发病率和生存数据。

  伦敦大学国王学院癌症政策与全球健康教授Richard Sullivan最近表示,目前临床研究的监管环境可能是推迟新药开发的原因。为什么这些研究法规是必要的,你认为它们是否过于严格?

  当然,对研究的监管是绝对必要的,尤其是临床试验,其中首次采用可能对儿童产生意外副作用的新化合物。然而,这些法规需要考虑到成人使用该药物的先前知识,以及临床试验组在癌症患儿中应用复杂强化治疗方案的长期记录。

  临床试验的大部分官僚作风和费用来自赞助商免费提供药物的义务,并及时报告所有重大毒性。然而,可以添加新药的骨架治疗的许多副作用是完全可预测的。

  因此,儿童癌症研究界呼吁对尝试新治疗的风险进行相称的理解,而不是对患者已经患有危及生命的疾病进行有效治疗的风险。

   这在目前正在修订临床试验法规的欧洲尤为重要。

  需要做些什么来加速儿童新癌症治疗的发展?

  为了加速将创新疗法引入儿童癌症,我们需要与行业和监管机构建立新的关系。在北美和欧洲,批准新药的过程中的变化试图激励制药业支持儿童的临床研究 - 不仅仅是癌症,而是患有其他疾病的儿童 - 让儿童能够更早地获得创新治疗。

  但这些激励措施效果有限,当然在欧洲,已经批准的儿科调查计划往往与癌症儿童的临床未满足需求关系不大。

  目前,一家制药公司申请批准基于该疾病的新药而不是其靶向的分子机制。因此,如果他们说这种药物主要是针对肺癌开发的,例如,与ALK抑制剂一样,那么他们可以申请豁免进行任何儿科研究,因为儿童不会发生肺癌。

  然而,分子机制是靶向的,间变性大细胞淋巴瘤激酶也在神经母细胞瘤中发生突变,神经母细胞瘤是儿童期癌症。

  有一点需要发生的事情是儿童癌症研究界对工业产生更强的影响,以便让我们获得最有趣的化合物,这些化合物的目标分子途径与成人癌症相同,既可用于临床前研究,也可用于早期研究。阶段试验。

  我们还需要与监管机构合作,改进豁免和使用骨干疗法的安全性和毒性的预先存在的数据的方法,以及可以测试新药物的方法。

  欧洲面临的另一个挑战是,目前儿科调查计划要求公司考虑用于儿童的药物的可能开发,从早期到晚期试验,甚至在第一步完成之前。这阻碍了公司投资儿科研究,甚至是自愿投资,因为时间尺度很长,药物开发非常昂贵,药物在这种情况下可能无效的风险仍然很大,当然,最终在这种罕见的疾病中,市场通常不具有经济吸引力。

  儿童癌症的存活率与成人相比如何?

  它们仍然优越,当然在高收入国家。成人癌症的存活率因子类型和国家而异,但如果将所有成人癌症放在一起,那么50-65%的癌症可能会在诊断后五年内存活。对于这种情况下的儿童,资源充足的国家之间的差异较小,总生存率约为80%。

  为什么制药公司开发适合儿童使用的抗癌药物的经济动力很小?

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  由于开发新药的巨大成本以及仅针对儿童癌症或儿科特定分子靶标的药物的极小市场,上市授权程序提供的经济激励被认为是不充分的。由于个体儿童癌症亚型的罕见性,由于在许多国家的几个中心必须开放药物上市所需的临床试验,因此开发成本将成比例地增加。

  对于工业来说,开发对儿童友好的制剂或进行试验以改善药物动力学,安全性和有效性信息以用于已经上市的药物的标签目的也很少。同样,专利保护的延长(6个月)被认为是不足以进行试验所需的时间尺度,这种类型的研究需要太长时间来改进主流工业的治疗。

  然而,临床学术界(在临床需求中能够很好地获得患者人群)和较小的生物技术公司之间的共同风险在一些有限的领域取得了成果,尽管这种化合物的持续发展可能无法在经济上持续发展。 。

  您认为与许多团体建立开放式合作对加快药物开发有多重要?

  我认为这是必不可少的。为了让行业更有兴趣为儿童开发新药或测试他们现有的药物以确定他们是否对儿童癌症有效,临床和学术界必须与父母和患者的参与建立一个有凝聚力的伙伴关系,与行业合作。这意味着跨国家的学术合作至关重要。

  有多少儿童癌症幸存者目前经历癌症治疗的长期后果,您认为这个数字如何改善?

  对于在儿童时期接受过癌症治疗的人们的健康状况已经并且将继续进行大量研究,这些人在5年到40-50年之间。通过长期随访,相当高的比例将报告限制生命的身心健康问题。这显然非常重要,因为据估计,高收入国家超过1/1的成年人现在已经患上了儿童期癌症。

  报告长期副作用的比例因所接受的治疗类型而异,其中一些不再常见,例如对幼儿进行大脑放射治疗。

  虽然有充分证据表明,很大比例的儿童癌症幸存者会报告慢性健康问题,但有两种方法可以改善。现在我们已经完成了一项研究,以量化这些长期慢性病的风险,这意味着刚接受治疗的年轻人可以接受他们需要注意的事项的教育。

  很可能对他们的生活方式进行调整可能会降低他们患上某些问题的风险,因此他们可以充分了解情况,甚至可以采用有助于降低副作用发生风险的治疗方法。

  但更重要的是,我们需要能够根据肿瘤的生物学特征决定每个孩子的最佳治疗方法。这意味着我们可以避免给他们一些我们知道具有严重副作用风险的治疗方法,例如放射治疗,损害心脏的药物,损害肾脏的药物。

  因此,我们可以减少对一些好风险群体的治疗,将前线治疗的重点从“不惜一切代价治疗”转移到以“以合理的成本治愈”。然而,这是一个很好的平衡,因为许多这些化疗药物仍然是目前可用的抗癌设备的必要组成部分。最大限度地提高一线团的成功率非常重要,因为对于需要复发治疗的个体来说,副作用要大得多。

  我们还需要对目标药物可能产生的长期副作用保持警惕,这些药物才刚刚开始用于预后最差的儿童。随着新药的使用越来越成功,建立前瞻性数据收集至关重要。

  请问您能解释一下多学科护理是什么以及为什么它对儿童癌症患者很重要?

  照顾患有癌症的儿童需要多学科和多专业团队的努力。这意味着许多专科医生(血液肿瘤学家,外科医生,放射治疗师,放射科医生,病理学家,姑息治疗和症状管理)与专科护士,康复专家,心理支持和教育工作人员合作,为儿童及其家人提供专业诊断在整体护理方面进行治疗。这应该使家庭能够成为孩子治疗和康复的积极参与者。

  各国在改善儿童癌症治疗方面取得进展的最快捷方式是支持医生,护士和其他卫生专业团体发展亚专科医生的利益,并共同提供培训机会,重点关注解决癌症儿童的需求。

  读者可以在哪里找到更多信息?

  他们可以在The Lancet Oncology上找到我们的论文和随附的社论:http://www.thelancet.com/series/childhoodcancer

  关于Kathy Pritchard-Jones教授

  Kathy Pritchard-Jones教授是伦敦大学学院儿童健康研究所和伦敦大奥蒙德街医院儿科肿瘤学教授。

  在爱丁堡Wilms肿瘤分子生物学博士学位完成后,她在儿童癌症的临床和转化研究领域工作了20多年,其中大部分时间都在皇家马斯登医院和英国萨里萨顿的癌症研究所进行。

  她正在引领欧洲通过SIOP肾肿瘤研究小组(www.siop-rtsg.eu)引入生物学驱动的方法来改善儿童肾脏肿瘤的治疗方法。

  她是欧洲儿童和青少年癌症研究卓越网络(www.encca.org)的执行领导人。这个欧洲委员会FP7资助的项目旨在为整个欧洲的国际合作研究创建一个可持续的基础设施,以改善儿童和癌症患者的治疗和治疗质量。

  她对国家和国际伙伴关系工作的主要兴趣使她将这一经验应用于成人癌症领域。她将她在儿童癌症方面的工作与英国五大学术健康科学系统之一UCL Partners的癌症战略高级领导角色结合起来。这一角色的主要部分是作为伦敦癌症的首席医疗官,伦敦癌症是一个综合癌症系统,涉及伦敦北部的12家医院,服务人口超过320万。

  她的目标是通过专注于确保公平获得最佳实践和创新以及理解整个途径的价值,在伦敦的癌症患者结果和经验方面做出改变。