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科学家们发现了有毒形式的htt蛋白如何引起亨廷

发布时间:2019-06-12 13:23:57

科学家们发现了有毒形式的htt蛋白如何引起亨廷顿的症状 2011年10月31日 突破性发现为潜在治疗铺平了道路格拉德斯通研究所的科学家们发现了一种与亨廷顿病有关的蛋白质如何影响其

  科学家们发现了有毒形式的htt蛋白如何引起亨廷顿的症状

  2011年10月31日

  突破性发现为潜在治疗铺平了道路格拉德斯通研究所的科学家们发现了一种与亨廷顿病有关的蛋白质如何影响其症状的时间和严重程度,为治疗这种疾病提供了新的途径,同时也提供了各种相似的治疗方法。

   在今天发表在Nature Chemical Biology上的一篇论文中,Gladstone高级研究员Steven Finkbeiner博士的实验室在神经元中挑出了一种形式错误折叠的蛋白质,可以最好地预测神经元是否会死亡。神经元死亡是关键。亨廷顿症状的发展 - 包括不稳定的行为,记忆丧失和不自主的肌肉运动。这项研究强调了Gladstone(一家领先的独立生物医学研究机构)所做的跨学科工作的价值,同时揭示了科学家们可以应用于涉及错误折叠蛋白质的病症的技术,例如阿尔茨海默病和1型糖尿病。 “对亨廷顿氏症和老年痴呆症等疾病的有效治疗方法发展缓慢,”Finkbeiner博士说,他在格拉德斯通的研究调查了基因,神经元和记忆之间的相互作用。“我们希望我们对究竟哪些错误折叠的蛋白质会导致疾病症状,这将加速患者的药物开发。“亨廷顿氏病”是一种影响全国超过25万人的最终致命疾病,是由产生亨廷顿蛋白的基因突变引起的,或者,htt,蛋白质。由于突变基因产生htt,一段称为聚谷氨酰胺的蛋白质被错误地扩展,扭曲了自然形状和功能。因此,错误折叠的蛋白质会发生故障并且可能是有毒的。

  相关的故事研究人员将蛋白质簇蛋白与心脏代谢的许多方面联系起来。综合症风险脑卒中蛋白质鉴定的关键因素已被发现MUSC研究人员发现了一类抗癌药物的新机制以前对亨廷顿的研究发现,大脑中错误折叠的蛋白质会导致神经元的功能障碍和随后的死亡。在这项研究中,Finkbeiner博士着手发现哪些错误折叠的htt类型毒性最大。在对小鼠的实验室实验中,他和他的同事筛选了许多抗体,每种抗体都与一种错误折叠的htt唯一结合,以识别和标记每种类型。这些抗体作为分子追踪装置,Finkbeiner博士使用自动化显微镜和专业软件进行监测,这两者都是他的实验室创建的。实验表明,其中一种抗体3B5H10与一种与神经元死亡密切相关的因子结合,从而与疾病进展密切相关。 “现在我们的实验已经确定 - 在细胞水平 - 当神经元死亡时,开发针对引起亨廷顿症状的有毒形式的药物将更容易,”Finkbeiner博士说,他也是加州大学旧金山分校(UCSF)的神经学和生理学教授,Gladstone隶属于该教授。“Finkbeiner博士的强大而精确的方法也可以促进其他疾病的药物治疗的开发,”医学博士Lennart Mucke在Gladstone指导神经学研究。 “这些方法适用于许多破坏性神经变性疾病,特别是帕金森氏病和阿尔茨海默病”。资料来源:格拉德斯通研究所